这是继10月1日百悦泽®在新加坡获批用于治疗套细胞淋巴瘤后，近期在亚太地区取得的第二项批准

此次批准是基于百悦泽®对比伊布替尼在华氏巨球蛋白血症中的头对头ASPEN研究的结果，该项研究包含澳大利亚在内

百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160）是一家全球性的生物科技公司，专注于在世界范围内开发和商业化创新药物。公司于今日宣布旗下产品百悦泽®（泽布替尼）在澳大利亚获批用于治疗既往接受过至少一种疗法的华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者，或作为一线疗法以用于治疗不适合化学免疫治疗的患者1。在百悦泽®获得澳大利亚药品管理局（TGA）批准之后，通过百济神州赞助的患者援助计划，患者可以在百悦泽® 虽已获批但尚未纳入医保的情况下即刻获得药品。 

此外，百悦泽®近期也已获得新加坡卫生科学局（HSA）批准，用于治疗既往接受过至少一种治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。

百悦泽®临床项目主要研究者、 澳大利亚Peter MacCallum癌症中心低级别淋巴瘤及慢性淋巴细胞白血病疾病小组负责人 Con Tam教授（内外全科医学士、医学博士）表示：“BTK抑制是治疗WM患者的一种成熟手段，而ASPEN研究显示，百悦泽®疗效显著，相比第一代BTK抑制剂，更优化了耐受性。百济神州于2013年首次在澳大利亚开始百悦泽®的临床试验，此后，许多澳大利亚患者入组了这些持续进行的临床试验，并从治疗中获益。我们期待这项疗法将为澳大利亚的WM患者带来新的希望。”

在澳大利亚，每年有6000多人确诊非霍奇金淋巴瘤（NHL），这也是澳大利亚成年人群中第六大常见的癌症2。WM是一种罕见的、进展缓慢的淋巴瘤，在NHL患者中占比不到2%3，这类淋巴瘤在老年人群中多发，主要见于骨髓，但也可能累及淋巴结和脾脏3。 

澳大利亚WMozzies组织的负责人David Young评论道：“尽管WM是一种进展缓慢的淋巴瘤，但并非所有患者都能对现有的治疗方案产生良好的响应，有许多患者由于不良反应而终止了治疗。百悦泽®已经显示出为患者改善临床获益与治疗结局的潜力，我们十分欣喜能够见证澳大利亚的WM患者如今有机会立即用上这种新一代的BTK抑制剂。

百济神州已向澳大利亚药品福利咨询委员会（PBAC）提交了百悦泽®的报销申请。在这一首次申请中，百济神州预期对WM的报销申请将进入加速决议通道，以期确定WM被纳入报销的时间。

百济神州血液学首席医学官黄蔚娟医学博士表示：“百悦泽®已被证实可触发深度、持久的缓解效果，并减少由于脱靶带来的不良反应，这意味着与既有的BTK抑制剂相比，它能够带来更佳的临床获益。我们由衷感谢澳大利亚的研究者、参与临床试验的患者及其家属为TGA批准所作的贡献。能够为罹患WM的澳大利亚患者提供百悦泽®，标志着我们朝着为全球患者提供可负担的肿瘤药物的愿景又迈进一步。

“此次百悦泽®在澳大利亚的获批，以及近期其在新加坡的获批，标志着百悦泽®在亚太地区的进一步拓展。”百济神州副总裁、亚太区商业化负责人Adam Roach补充道，“我们已经在这些市场建立了医学和商业化团队，以期进一步实现我们的目标，将这款潜在‘同类最优’的BTK抑制剂带给全球患者。”

百悦泽®在澳大利亚用于治疗WM的上市许可是基于ASPEN试验的有效性结果。ASPEN是一项随机、开放标签、多中心3期试验（NCT03053440），旨在评估百悦泽®对比伊布替尼，对于携带MYD88突变（MYD88MUT）的复发或难治性（R/R）或初治（TN）WM患者的效果。在ASPEN试验中，百悦泽®组的非常好的部分缓解（VGPR）率（28.4%，95% CI：20，38）在数值上高于伊布替尼组（19.2%，95% CI：12，28），尽管该试验在与深度缓解（VGPR或更佳）相关的统计学优效性上未能达到主要终点。

在ASPEN试验中，共有101例WM患者随机分配接受百悦泽®治疗，其中5%的患者因不良事件终止治疗，包括心脏肥大、中性粒细胞减少症、浆细胞骨髓瘤和硬膜下出血。14.9%的患者由于不良事件降低用药剂量，这些不良事件中最常见的是中性粒细胞减少症（3.0%）和腹泻（2.0%）。

百悦泽®的总体安全性特征基于779例在临床试验中接受了百悦泽®治疗的B细胞恶性肿瘤患者的合并数据。百悦泽®最常见的不良反应（发生率≥20%）为中性粒细胞减少症、血小板减少症、上呼吸道感染、出血/血肿、皮疹、挫伤、贫血、骨骼肌肉疼痛、腹泻、肺炎、咳嗽。最常见的3级或以上的不良反应（发生率≥5%）为中性粒细胞减少症、血小板减少症、肺炎和贫血。

百悦泽®的推荐剂量为160 mg每日两次，或320 mg每日一次，空腹或餐后口服均可。可根据不良反应调整剂量，重度肝损害和正服用与百悦泽®存在潜在药物相互作用的药物的患者可降低剂量。 

关于百悦泽®（泽布替尼）

百悦泽®（泽布替尼）是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。由于新的BTK会在人体内不断合成，百悦泽®的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学，百悦泽®能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。 

百悦泽®已在以下地区中获批如下适应症：

• 2019年11月，百悦泽®在美国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者*

• 2020年6月，百悦泽®在中国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者**

• 2020年6月，百悦泽®在中国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者**

• 2021年2月，百悦泽®在阿拉伯联合酋长国获批用于治疗复发或难治性MCL患者

• 2021年3月，百悦泽®在加拿大获批用于治疗成年华氏巨球蛋白血症（WM）患者

• 2021年4月，百悦泽®在以色列注册并纳入了当地医保报销名单，用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年MCL患者*

• 2021年6月，百悦泽®在中国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年WM患者**

• 2021年7月，百悦泽®在加拿大获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年MCL患者**

• 2021年7月，百悦泽®在智利获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年MCL患者

• 2021年8月，百悦泽®在巴西获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年MCL患者

• 2021年8月，百悦泽®在美国获批用于治疗成年 WM 患者

• 2021年9月，百悦泽®在美国获批用于治疗接受过至少一次抗CD20治疗的边缘区淋巴瘤（MZL）成年患者

• 2021年10月，百悦泽®在新加坡获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年MCL患者

• 2021年10月，百悦泽®在澳大利亚获批用于治疗既往接受过至少一种疗法的WM成人患者，或作为一线疗法以用于治疗不适合化学免疫治疗的患者

目前，除美国和中国以外，共有30多项百悦泽®针对多项适应症的相关上市申请完成递交工作，覆盖欧盟以及其他20多个国家。

*该项适应症基于总缓解率（ORR）获得加速批准。针对该适应症的完全批准将取决于确证性试验中临床益处的验证和描述。

**该项适应症获附条件批准。针对该适应症的完全批准将取决于正在开展的确证性随机、对照临床试验结果。

关于百济神州肿瘤学

百济神州通过自主研发或与志同道合的合作伙伴携手，不断推动同类最佳或同类第一的临床候选药物研发，致力于为全球患者提供有影响力、可及且可负担的药物。公司全球临床研究和开发团队已有约2300人，团队规模还在不断扩大。这支团队目前正在全球范围支持开展90多项临床研究，已招募患者和健康受试者超过13000人。百济神州自有的临床开发团队规划并主导公司产品管线的研发和扩充，为覆盖全球40多个国家/地区的临床试验提供支持和指导。公司特别关注血液肿瘤和实体肿瘤的靶向治疗及肿瘤免疫治疗，并重点研究单药和联合疗法。目前，百济神州自主研发的三款药物已获批上市：百悦泽®（BTK抑制剂，已在美国、中国、加拿大及其他国际市场获批上市）、百泽安® （可有效避免Fc-γ受体结合的抗PD-1抗体，已在中国获批上市）及百汇泽®（已在中国获批上市）。

同时，百济神州还与其他创新公司合作，共同携手推进创新疗法的研发，以满足全球健康需求。在中国，百济神州正在销售多款由安进和百时美施贵宝授权的肿瘤药物。公司也通过与包括安进、百奥泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在内的多家公司合作，更大程度满足当前全球范围尚未被满足的医疗需求。百济神州还与诺华公司达成合作，授权诺华在北美、欧洲和日本开发、生产和商业化百泽安®。

 关于百济神州

百济神州是一家立足科学的全球性生物科技公司，专注于开发创新、可负担的药物，以为全球患者改善治疗效果和提高药物可及性。目前公司广泛的药物组合包括40多款临床候选药物。公司通过加强自主研发能力和合作，加速推进多元、创新的药物管线开发。我们致力于在2030年前为全球20多亿人全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过7000人的庞大团队。欲了解更多信息，请访问www.beigene.com.cn。 

前瞻性声明

本新闻稿包含 1995 年《私人证券诉讼改革法案》和其他联邦证券法所定义的前瞻性声明，包括关于百悦泽®在澳大利亚、新加坡、亚太地区及其他市场的开发和商业化计划，百悦泽®潜在的商业化机会，百悦泽®对澳大利亚患者的可及性方案，百悦泽®成为一款“同类最优”BTK抑制剂的潜力，对患者带来的潜在获益，以及在“关于百济神州肿瘤学”和“关于百济神州”标题下述的百济神州的计划、承诺、抱负和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括了以下事项的风险：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和实现并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行对百济神州的临床开发、监管、商业化运营以及其他业务带来的影响；百济神州在最近季度报告的10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该些信息。

参考文献

1 BRUKINSA Australia Product Information. Available at https://www.beigene.com.au/PDF/BRUKINSAAUPI.pdf. Accessed October 2021.

2 https://www.lymphoma.org.au/types-of-lymphoma/non-hodgkin-lymphoma. Accessed August 2021.

3 https://www.lls.org/sites/default/files/2021-07/FS20_Waldenstrom_FactSheet_2021.pdf. Accessed August 2021.